Jaká onemocnění lze léčit genovou terapií?

Genová terapie je relativně nový lékařský přístup, jehož cílem je léčit nemoci změnou nebo manipulací s geny jednotlivce. I když je genová terapie stále ve svých raných fázích, je příslibem pro léčbu řady onemocnění, včetně:

1. Genetické poruchy :Genová terapie se může zaměřit na genetické mutace nebo defekty odpovědné za určité dědičné poruchy. Příklady:

- Cystická fibróza:Porucha plic způsobená vadným genem, který ovlivňuje produkci hlenu. Cílem genové terapie je dodat funkční kopii genu CFTR k nápravě defektu.

- Srpkovitá anémie:Dědičná krevní porucha, kdy abnormální hemoglobin způsobuje srpkovité červené krvinky. Přístupy genové terapie se zaměřují na modifikaci nebo nahrazení defektního genu.

- Hemofilie:porucha krvácivosti způsobená nedostatkem faktorů srážení krve. Genová terapie má za cíl zavést funkční geny, které kódují chybějící srážecí faktory.

2. Rakovina :Genová terapie může cílit na rakovinné buňky modifikací genů zapojených do jejich růstu, proliferace a přežití. Některé potenciální aplikace zahrnují:

- CAR T-Cell Therapy:Tento přístup zahrnuje genetické inženýrství pacientových vlastních imunitních buněk (T-buněk) k expresi receptorů, které specificky rozpoznávají a napadají rakovinné buňky.

- Onkolytická virová terapie:Geneticky modifikované viry mohou selektivně infikovat a ničit rakovinné buňky, zatímco zdravé buňky zanechávají nepoškozené.

3. Infekční onemocnění :Genová terapie může být prozkoumána pro léčbu chronických infekcí zacílením na kauzativní patogeny nebo posílením imunitní odpovědi. Příklady:

- HIV/AIDS:Některé strategie genové terapie mají za cíl modifikovat imunitní buňky tak, aby byly odolné vůči infekci HIV.

- Virus hepatitidy B (HBV):Přístupy genové terapie se zaměřují na zavádění genů, které inhibují replikaci viru nebo zesilují imunitní odpověď proti HBV.

4. Neurologické poruchy :Genová terapie je zkoumána pro léčbu neurodegenerativních onemocnění a poruch postihujících nervový systém, jako jsou:

- Parkinsonova choroba:Cílem genové terapie je dodat geny, které regulují produkci dopaminu nebo chrání neurony před degenerací.

- Alzheimerova choroba:Přístupy se zaměřují na zacílení genů zapojených do tvorby a akumulace amyloidních plaků v mozku.

- Retinální dystrofie:Genová terapie může zavést funkční geny pro nápravu genetických defektů v buňkách sítnice a potenciálně obnovit vidění.

5. Lysozomální střádací nemoci :Jedná se o skupinu poruch způsobených nedostatkem enzymů, které rozkládají určité molekuly. Genová terapie má za cíl dodat geny kódující chybějící enzymy k nápravě metabolického defektu.

Je důležité poznamenat, že genová terapie je stále v rané fázi vývoje a účinnost a bezpečnost různých přístupů se stále vyhodnocuje prostřednictvím klinických studií. Než se genová terapie stane široce dostupnou pro léčbu širokého spektra onemocnění, je zapotřebí dalšího výzkumu a pokroku.