Co je tovzácná nemoc ?
Onemocnění vzácná onemocnění jevzácná nemoc , která ovlivňuje jen velmi málo pacientů , a proto nepřitahuje pozornost, nebo příkaz, hodně ve způsobu výzkumu . Léčba může být obtížné získat pro ty, kteří trpí onemocněním vzácná onemocnění . Protože výzkum této nemoci bylo zanedbané , informace mohou být rovněž omezené . Nemoc může být upuštěno , nebo " osiřelé ", protože tam je málo peněz , které mají být provedeny při hledání léku . Kritéria
Největší kritéria pro označování nemocnemoc sirotek zahrnuje počet hlášených případů . V případě , že jsou méně než 200.000 případů určitého onemocnění ve Spojených státech ,potenciální zisk pro farmaceutické firmy je považována za příliš nízké avysoké náklady na výzkum není považován za efektivní z hlediska nákladů . To způsobínemoc spadnout do osamocené kategorie . Ne všechny nemoci vzácná onemocnění jsou neznámé veřejnosti . Onemocnění může být dobře známý , ale stále osiřelé , protože již dochází často mimo třetího světa . Některé příklady tohoto jsou malárie , tyfus , tuberkulóza a cholera .
Rozsah
počet lidí, kteří trpí pro vzácná onemocnění v Nevázané státech, je překvapující . Mezi 20 a 30 milionů Američanů bojují s podmínkou, že je dost vzácné považovat zanemoc sirotek . Více než 6000 onemocnění byly identifikovány jako vzácná onemocnění . Existuje více než 2000 organizací pacientů v existenci , které nabízejí podporu pro pacienty, kteří vyhledávají pomoc a odpovědi týkající se těchto výjimečných podmínek .
Typy
největší procento pro vzácná onemocnění onemocnění jsou genetické povahy . Další podmínky , které by mohly být označeny jako vzácná onemocnění jsou vzácné bakteriální infekce nebo málo známé viry . Některé alergie mohou být také klasifikovány jako sirotky. Příklady pro vzácná onemocnění patří Alexander nemoc , nedostatek ACTH , a fatální familiární insomnie .
Léčba
léčení onemocnění vzácná onemocnění představuje vážné výzvy pro lékaře i pacienta . Lékař může vidět pouze jeden případ pro vzácná onemocnění v rámci jednoho roku , v případě , že . Vzhledem k tomu, že může být nemnoho jestliže nějaké léčebné programy ve velkém měřítku pro konkrétní onemocnění vzácná onemocnění , terapie a léky může být obtížné sehnat . U některých nemocí , mohou oblasti lékařských znalostí, které jsou potřebné pro zpracování je velmi široká . K dispozici je také velmi málo pobídka pro lékaře , aby se specializují , nebo věnovat čas ke studiu onemocnění vzácná onemocnění . Všechny tyto faktory značně omezují možnosti pacienta .
Podpora
Národní organizace pro vzácné choroby pracuje na zajištění finančních prostředků pro výzkum a léčbu pro vzácná onemocnění . Organizace také poskytuje pacientům informace o podpůrných skupin a lékařských možností týkajících se jejich stavu . Nápověda pro nepojištěné nebo underinsured jedinců, kteří trpí na onemocnění vzácná onemocnění je také k dispozici od NORD .
Pobídky
Díky zákonu Spojených států Orphan Drug z roku 1983 , tam jsou daňové pobídky jsou k dispozici pro organizace, které pracují na klinických studiích pro onemocnění vzácná onemocnění . Tento zákon také umožňuje, farmaceutické firmy , které vyvíjejí léky pro vzácná onemocnění na trhu, který lék pouze na 7 let. Více než 300 orphan drugs a léčby byly vyvinuty v posledním čtvrtstoletí .
