Osiřelá Nemoci aFDA
onemocnění vzácná onemocnění jeonemocnění, které postihuje pouze malý počet lidí . Kdyžnemoc nemá vliv na velký počet lidí , tam je méně finančních prostředků , aby si léčbu pro tento stav. V roce 1983 , kongres schválil zákon Orphan Drug k řešení tohoto problému . Léky , které léčí je nemoc vzácná onemocnění jsou tzv. orphan drugs . FDA je odpovědný za provádění zákona o Orphan Drug a Úřad pro vzácná onemocnění Products rozvoj zpracovává grantový program . Co je tovzácná nemoc ?
Podle " vzácná Produkty , "nemoc vzácná onemocnění jevzácné onemocnění nebo onemocnění, které postihuje méně než 200.000 lidí ve Spojených státech . To zahrnuje podmínky, jako Lou Gehrig nemoc , Tourettův syndrom a akromegalie , více obyčejně známý jako velikášství . Většina , ale ne všichni , vzácná onemocnění jsou způsobeny genetické anomálie nebo vada . Vzhledem k vzácnosti těchto onemocnění , je často pro pacienty velmi obtížné získat přesné diagnózy .
ZákonOrphan Drug
zákonOrphan Drug byl přijat v roce 1983 . Tento akt dal finanční pobídky pro společnosti, výzkum, vývoj a trh léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění . Podle " zákona o The Orphan Drug : provádění a dopadu , " farmaceutické společnosti vyvíjející léky na vzácná onemocnění mají nárok na dotaci na klinických studiích , stejně jako až padesát procent nákladů na lidské klinických studií . Společnost bude mít také exkluzivní marketingová práva na sedm let .
Účinnost zákona o Orphan Drug
Od zavedení zákona o Orphan Drug , počtu přípravků pro vzácná onemocnění schváleny FDA výrazně zvýšil . Podle " vzácná produkty: Naděje pro lidi se vzácnými onemocněními , " v období deseti let před zavedením zákona o Orphan Drug , pouze 10 nových léky byly schváleny FDA . Od roku 1983 se více než 250 nových orphan drugs byly schváleny a jsou na trhu pro pacienty se vzácnými onemocněními .
Grant Program
FDA úřad pro vzácná onemocnění Products Development ( OOPD ) je zodpovědný za kontrolu všech žádostí o dotace v rámci zákona o Orphan Drug . Podle " FDA úřad pro vzácná onemocnění produktů , " přibližně 14.200.000 dolar v grantové peníze, je k dispozici . OOPD také shromažďuje informace o vzácná onemocnění a nových léků stále ještě ve fázi testování a distribuuje , že pro pacienty , které jim pomohou plánovat jejich léčbu a informovat je o nových klinických studií .
Klipart Nevýhodou zákona Orphan Drug
Nevýhodou zákona o Orphan Drug je, že vytvořil monopol pro určité farmaceutické společnosti . Protožezákon dává společnosti exkluzivní marketingová práva na sedm let , neexistuje konkurence regulovat tvorbu cen léků . Například , podle " zákona o The Orphan Drug : Implementace a dopad , " řekl jeden sirotek lék , algluceráze , může stát až 300.000 dolarů ročně . I když v mnoha případechcen je podobný non - léky na vzácná onemocnění , vzhledem k výlučnosti faktor , pacienti nemají možnost koupit generické verze léku .
