Lidé s cystickou fibrózou dědí defektní genetickou informaci a nemohou produkovat normální cftr proteiny vědci použili genovou terapii k vložení segmentů DNA, které kódují chybějící cft?

Vědci použili genovou terapii k vložení segmentů DNA, které kódují chybějící protein CFTR, do buněk lidí s cystickou fibrózou. Tento přístup má za cíl obnovit funkci proteinu CFTR a napravit základní genetický defekt způsobující onemocnění.