Co se rozumí pod pojmem genová terapie?

Genová terapie zahrnuje změnu funkce genu nebo zavádění cizího genetického materiálu do buněk k léčbě nebo prevenci genetických poruch nebo jiných onemocnění. Jeho cílem je opravit nebo nahradit defektní geny, opravit vadné proteiny nebo přidat buňkám nové funkce, a tím obnovit nebo zlepšit jejich funkci. Přístupy genové terapie se liší a mohou zahrnovat nahrazení mutovaných genů, zavedení funkčních kopií genů, potlačení exprese škodlivých genů nebo modifikaci genových regulačních prvků. Jeho potenciál sahá za hranice genetických poruch k léčbě nemocí, jako je rakovina, infekční onemocnění a neurodegenerativní poruchy, zaměřením na základní genetické příčiny. Etické a bezpečnostní aspekty spolu s probíhajícím výzkumem a pokroky jsou v oblasti genové terapie zásadní.