Existují nějaké léky na hemofilii?
1. Terapie nahrazující faktory: Toto je primární léčba hemofilie a zahrnuje nahrazení deficitního srážecího faktoru do krevního řečiště. Faktorové koncentráty, které pocházejí z lidské plazmy nebo jsou vyráběny technologií rekombinantní DNA, jsou podávány intravenózní infuzí ke zvýšení hladiny chybějícího srážecího faktoru a zastavení krvácení.
2. Desmopresin (DDAVP): Tento lék se používá u jedinců s mírnou hemofilií A nebo von Willebrandovou chorobou. Desmopresin stimuluje uvolňování von Willebrandova faktoru a srážecího faktoru VIII z tělesných zásobních míst, dočasně zvyšuje jejich hladinu v krvi a podporuje tvorbu sraženin.
3. Koncentráty aktivovaného protrombinového komplexu (aPCC): Jedná se o koncentráty koagulačních faktorů, které obsahují několik koagulačních faktorů, včetně faktorů II, VII, IX a X. Používají se v určitých situacích, kdy substituční terapie faktorem není účinná nebo kontraindikovaná, např. u jedinců s inhibitory (protilátkami, které zabraňují koagulačním faktorům od správného fungování).
4. Rekombinantní faktor Vila (rFVIIa): Jedná se o geneticky upravenou formu srážecího faktoru VII, kterou lze použít u jedinců s hemofilií A nebo B, u kterých se vyvinuly inhibitory. Obchází normální kaskádu srážení a přímo aktivuje faktor X, aby podpořil tvorbu sraženiny.
5. Emicizumab (Hemlibra): Jedná se o monoklonální protilátkový lék používaný k prevenci krvácivých epizod u jedinců s hemofilií A. Funguje tak, že napodobuje funkci srážecího faktoru VIII, podporuje tvorbu sraženiny a snižuje riziko krvácení.
6. Fitusiran (Hemgenix): Fitusiran je RNA interference (RNAi) terapeutikum používané pro hemofilii A. Působí tak, že zacílí a umlčí produkci antitrombinu, přirozeného antikoagulačního proteinu v těle, čímž zvyšuje aktivitu srážecích faktorů.
Je důležité si uvědomit, že konkrétní použitá medikace a plán léčby se mohou lišit v závislosti na stavu jednotlivce, závažnosti hemofilie a odpovědi na terapii. Ke stanovení nejvhodnějších možností léčby a sledování jejich účinnosti je nezbytná konzultace s poskytovatelem zdravotní péče.
